临床研究方法设计ppt

横断面研究 （cross sectional study）
特征：一个时间点发生率 单臂试验 无对照 简便快速
诊断试验设计表
常用临床研究方法优缺点比较
谢 谢！
干预措施：药物、疗法、手术 研究方法：确定实施方案
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
统一明确入选条件和排除标准 干预试验必须证实对人体无害 研究对象需体征明显依从性好 特殊人群（老弱幼孕）应排除
D 伦理问题
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临床实验分期小组测试1-30随机盲法对照 100-300
多中心试验
1000-3000
新药上市后监测 长期效果 罕见作用
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观察性研究 --队列研究（cohort study）
特征：定群研究 先确定病人是否存在某因素（暴露与否） 然后随访一段时间 再确定病人是否出现阳性结局 暴露与否---随访时间-------结局 统计学分析：RR 95%CI
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
暴露疾病 病因学 干预结局 疗效分析 通常一次实验只解决一个问题
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
A 处理因素
例：药剂、手术方法、毒物 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 处理因素必须标准化
B 受试对象
病例的选择 纳入标准 剔除标准 基线特征
C 实验效应
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达 观察指标应客观、精确、灵敏、特异
临床研究一般分类
观察性研究 队列研究 病例对照研究 横断面研究
干预性研究 临床随机对照试验
临床科研设计简明分类
病因研究
分类
临床疗效评估
设计方案
随机对照试验、前瞻性队列研究、病例对 照研究 随机对照试验、自身前后对照、交叉研究
诊断试验评估 预后和自然病程评估 疾病在人群中的定量分布 特殊病例描述和介绍
预试验 统计学估算
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
观察期限：日、周、月、年 定性指标：发病率、死亡率、伤
残率、治愈率、缓解率等 定量指标：如血液生化指标等 不良事件：副作用等
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临床实验的基本原则
病例-对照研究（case control study）
特征：回顾性研究 首先需要选择一个病例组和一个对照组，回顾两组研究个体对研究因素的
暴露情况。与队列研究一样，需要结合专业知识，尽量将各种可能有关的 因素，均纳入研究因素。 一方面不遗漏有意义的病因，另一方面可以通过多元回归等方法筛选和校 正各因素之间的相互混杂。 特别适合于发病率较低的疾病的病因学研究 统计学：OR 95%CI
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
选择研究对象的主要原则 代表性 诊断标准明确 可比性
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
与标准诊断（金指标）相对照 队列研究 横断面研究 病例报告、病例分析
干预实验(random control trial，RCT)的概念
是指将来自同一总体研究人群随机分为实验组和对照组 研究者对实验组施加某种干预措施 随访并比较两组人群的发病（或死亡）情况或健康 从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实验性研究方法
1. 随机化 2. 对照 3. 盲法
随机抽样 每个个体都有同等的机会被抽取作为研究对象
随机分组 即所有的研究对象都有同等的概率被分到试验组 或对照组
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临床实验的基本原则
1. 随机化 2. 对照 3. 盲法
目的是为了比较 安慰剂效应(placebo effect) 潜在的未知因素的影响
对照类型： 有效对照/标准疗法对照 安慰剂对照、自身对照、交叉对照
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RCT介绍
按实验方法，运用随机分配的原则将试验对象（患者）分为试验组和 对照组，给前者某种治疗措施，不给后者这些措施或给以安慰剂或常 规治疗，经过一段时间后观察两组的临床过程及转归，比较两组的治 愈率、好转率、病死率等指标，从而评价干预措施的效果。
目的是评价临床治疗、预防措施的效果和病因研究。
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3. 临床实验的基本原则
1. 随机化 2. 对照 3. 盲法
减少研究对象和研究者主观因素的影响 (信息偏倚)
单盲 双盲 三盲
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盲法 (blinding)
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开放试验
(open trial)
不可能实现盲法 ☻外科手术 ☻锻炼 ☻饮食 ☻教育 ☻……
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实验研究的基本要素
三要素： 处理因素； 受试对象； 实验效应
临床研究设计方法
关闭手机
心态归零
遵守时间
课堂要求
积极参与
不要大声喧哗
注意环境卫生
课间要求
保持礼仪
课后要求
注意安全
临床研究定义
以疾病的诊断、治疗、预后和病因为主要研究内容 以患者为主要研究对象 以医疗服务机构为主要研究基地 由多学科人员共同参与组织实施的科学研究活动
这一共识已写入“临床研究发展战略研究报告”，成为指导和推动我国临床研究 发展的基础