临床科研设计PPT全套剖析

季聪华
课程计划表
日期 2015/9/28 2015/9/29 2015/9/30 2015/10/8 2015/10/12 2015/10/13 2015/10/14 2015/10/15 2015/10/19 2015/10/20 2015/10/21 2015/10/22 周次 3 3 3 4 5 5 5 5 6 6 6 6 星期 星期一 星期二 星期三 星期四 星期一 星期二 星期三 星期四 星期一 星期二 星期三 星期四 节次 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-12 10-11 10-11 内容 绪论 临床研究选题、标书撰写 与核心要素 随机对照试验 观察性研究 数据挖掘研究设计 量表研制 病因、预后研究 诊断方法研究 防治方法研究 系统评价与meta分析 卫生经济评价 复习/考试
临床科研设计（1） ——绪论
（邮电路23号319室）
• • • • • • • • 浙江省中医院信息部 主任 临床评价分析中心 主任 浙江省卫生信息学会卫生统计专业委员会 副主任委员 中国卫生信息学会医院统计专业委员会 委员 世界中医药联合会标准化建设委员会 理事 浙江省医学会临床流行病学与循证医学分会 委员 浙江省预防医学会卫生统计专业委员会 委员 浙江省中医药学会卫生经济研究分会 委员 世界中医药联合会临床疗效评价专业委员会 会员
设计一个临床研究，就 是以临床研究数据为主线讲 述一个破绽尽可能小的“故 事”，来证明被提出的研究 选题！
什么是临床研究？
临床研究是以人为研究对象，尤其是以 患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐 明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病 程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾 病的本质，并进行有效防治，达到保障人类 健康和促进医学科学进步的目的。
解释专业问题
研究对象的选择
• 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和 目标人群总体，按照研究设计所规定的纳 入和排除标准确定合格的研究对象样本， 以确保研究对象的可靠性。 • 诊断标准 • 纳入标准 • 排除标准
4.估算合适的样本量
• 样本量估算的依据 • (1)、具有研究指标的总体均数、总体率 的估计值； • (2)、第Ⅰ类错误的概率； • (3)、第Ⅱ类错误的概率； • (4)、总体标准差σ； • (5)、容许误差或检验的差值δ。
如何设计一个临床研究？
• • • • • 讲述故事——研究基本程序 故事主角——研究的基本要素 破绽少——研究的科学性原则 拿数据说话——数据可靠、分析方法正确 人作为研究对象——伦理学考虑
基本程序
基本要素
基本原则 质量保证 伦理考量 分析方法
临床研究的基本程序
科研假说
研究目的
病因或危险因素研究
备选研究方案
随机对照试验 队列研究 病例对照研究 描述性研究 随机对照试验 交叉试验 前后对照试验 病例对照研究 描述性研究 队列研究 病例对照研究 描述性研究 横断面研究
论证强度
++++ +++ + ++++ ++ + + +++ + ++++
可行性
- +++ +++ ++++ ++ ++ ++ +++ ++++ ++ +++ +++ ++++
证明假说 的过程
选题 设计 观察和实验 资料整理和数据分析 总结
• 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 • 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计
基本程序——选题 医学科研的选题是科研的起点，也是 关系科研成败和成果大小的关键性问题。
科研选题的基本程序如下：
•提出问题 •形成假说
•文献评价
•科研立项
选题应遵循的基本原则：创新性、科学性、可 行性、实用性。
创新性原则
创新——前人没研究过，前人部分研究过。 同样的主题用不同的方法研究，可以有创新。 • 如原来是队列的，现在用RCT； • 原来是临床研究回答应用问题，现在用动物实验 回答机制问题； • 新增加指标，采用更高级的统计学方法等。 是否创新可通过文献检索来获悉。
科学性原则
• 针对选题有合适的方法进行科学的研究设 计，尽量能体现科学性原则。 • 科研假设有一定的理论或实践依据。
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研ຫໍສະໝຸດ Baidu生来讲，一方面是否有足够的资 源驾驭这样的研究，另一方面研究生学位 论文的工作量需要达到一定规模。 • 有没有相关的基础条件，如病人数量等。 • RCT（随机对照试验）是否可行，研究生是 否驾驭得了？ • 实验条件是否具备？ • 研究周期是否可行？
防治性研究
预后研究
诊断方法的准确性
基本程序——观察与试验
在实施阶段要按照前述制定的研究设计方 案来开展研究，获得第一手客观事实资料 ，所以这个阶段也称为资料收集阶段。 资料的要求：全面、客观、准确地反映研 究对象的本来面目。
基本程序——资料整理与数据分析
资料整理：将原始资料按照一定的方法转化成可 分析的数据格式，保证数据的准确性和可分析性 统计描述：运用各种统计手段（如统计表、统计 图和统计指标等）对观测数据的数量特征进行客 观如实的描述和表达。 统计推断：根据观测数据（样本）所提供的信息 ，对总体作出具有一定概率保证的估计和推断， 包括假设检验和参数估计两大内容。 在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验 设计类型以及样本大小，选择正确的统计分析方 法。
基本程序——总结
结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文 和课题鉴定总结。 在报告结果时应该注意两点： （1）推理要基于已有的研究数据。 （2）重视研究对象的固有特征。
基本程序
基本要素
基本原则 质量保证 伦理考量 分析方法
临床研究的基本要素
研究对象 研究因素 效应指标 研究因素 研究对象 效应指标
实用性原则
• 是否能解决或回答本专业实际医学问题。 • 是否是本专业迫切需要解决的问题，不能 为研究而研究。 • 选题符合本人或本学科今后的主流研究方 向。 • 创新的方法能否推广应用。
基本程序——设计
方案设计是对科学研究具体内容和方法的设 想和计划安排，是整个科研过程的纲领。方案设 计包括专业设计和科学性设计。